2025年7月22日，杜氏肌营养不良（DMD）治疗领域迎来重大进展。在北京儿童医院院领导的高度重视和大力支持下，进口药物伐莫洛龙在北京儿童医院神经内科成功实现全国首次临床应用，这是该药物自获批进入中国市场后，在全国医疗机构内开出的首张处方。伐莫洛龙正式进入临床应用，为DMD治疗领域填补了空白，从“无药可用”迈向“长期足量”规范化治疗新时代。

患儿悠悠（化名）是一位9岁男孩，自幼不爱运动，4岁时仍不能双腿跑跳，在体检时发现肌酸激酶、肝酶升高，就诊于神经内科主任熊晖教授的门诊，体格检查发现双侧腓肠肌假性肥大，进一步完善基因检测，提示患儿DMD基因存在大片段缺失，诊断杜氏肌营养不良，随即开始了糖皮质激素的治疗。规律复诊过程中观察到，患儿运动功能尚稳定，但长期激素的应用导致骨质疏松、身高生长缓慢等副作用始终困扰着这个家庭。

“听到伐莫洛龙在国内上市的消息，我们非常激动，连夜赶到了北京儿童医院进行复诊。希望新药能给孩子带来新的变化，希望他有一天也能和其他孩子一样奔跑在阳光下。”悠悠的母亲在门诊表示。本次就诊，熊晖教授为悠悠进行了详细查体，发现孩子运动状态尚可，并根据体重，给他开出了伐莫洛龙一个月的用量，每日需口服3.6毫升。

熊晖教授介绍，DMD是一种主要影响男性的罕见病，疾病导致患者肌肉损伤，影响运动功能，大多数患者十几岁时就坐上轮椅，最终多因心肺功能衰竭失去生命。伐莫洛龙口服混悬液于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上的DMD患者。伐莫洛龙作为一款兼顾疗效和安全性的新型类固醇，长期足量使用，能够最大化延缓疾病进展，延长独立行走时间。同时，作为新一代糖皮质激素，伐莫洛龙能够显著减少传统激素副作用，如儿童骨质疏松、生长抑制、体重增加、库欣面容等。伐莫洛龙全国首方的开出，也意味着更多患有这一罕见病的孩子能迎来治疗的希望。

北京儿童医院神经内科作为国内儿童神经系统疾病诊疗的“国家队”，在学科带头人熊晖教授的带领下，长期深耕于儿童神经肌肉疾病的临床诊疗、科学研究与转化、以及患者照护领域。熊晖教授团队在国内率先建立并不断完善DMD多学科综合管理模式（MDT），整合神经内科、康复科、呼吸科、心内科、骨科、营养科、遗传咨询、心理支持等多方力量，为DMD患儿提供覆盖全生命周期的、个体化、一站式的优质医疗服务。

创新药物的快速、安全、可及地应用于临床患者，离不开药学部门的高效运作与专业支持。北京儿童医院药学部在郭鹏主任的带领下，凭借其卓越的药物评估、引进、管理和临床应用支持能力，为伐莫洛龙的院内快速落地铺设了“绿色通道”，确保了这款重要的DMD新药在获批后能以最快速度惠及急需的患儿，为神经内科临床团队提供了坚实的药学保障。

伐莫洛龙全国院内首方在北京儿童医院的完成，极大地鼓舞了广大DMD患儿及家庭，为他们带来了延缓疾病进展、改善生活质量的新曙光。北京儿童医院将继续发挥自身优势，推动包括伐莫洛龙在内的先进治疗手段的可及性，优化诊疗流程，加强患者管理与教育，并持续投入DMD等罕见病的研究，为提升中国儿童健康水平、建设健康中国贡献力量。

神经内科