近日，北京儿童医院白血病团队在《Journal of Clinical Oncology》(JCO)发表了题为“A Homoharringtonine-Based Induction Regimen Improved the Remission Rate and Survival Rate in Chinese Childhood AML: A Report From the CCLG-AML 2015 Protocol Study”的研究论文(IF 45.3)。该研究结果显示，与经典的DAE/IAE的诱导方案相比，以高三尖杉酯碱为基础的DAH/IAH诱导方案可显著提高儿童儿童急性髓系白血病(AML)的缓解率、生存率。

儿童急性髓系白血病(AML)是一类以髓系细胞分化受阻、幼稚细胞克隆增殖为特征的高异质性疾病，约占儿童急性白血病的25%。不同国家、不同地区儿童AML的治愈率波动在63%~82%，仍有接近40%的患儿复发，相比于预后较好的儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性早幼粒细胞白血病(APL)，改善儿童AML的预后成为儿童急性白血病治疗中亟待解决的困境。

北京儿童医院白血病团队从2015年率先在全国牵头开展儿童AML多中心研究，这是一项开放标签、前瞻性、随机对照全国多中心临床研究(ChiCTR-IPR-15006816)，该研究纳入了全国35家分中心的1235例初诊儿童AML患者。该研究进行了2次随机分组，初诊患儿首先被随机分配接受高三尖杉酯碱或依托泊苷为基础的诱导治疗方案，在经历巩固治疗并顺利进入维持期治疗的患儿，被再次随机分配接受阿糖胞苷/维甲酸为基础的维持期治疗方案。最终纳入分析的1253例患儿中，共有961名患儿获得完全缓解，并且，以高三尖杉酯碱为基础的诱导治疗缓解率高于以依托泊苷为基础的诱导治疗方案。在生存率方面，高三尖杉酯碱组3年总体生存为69.2%，E组为62.8%，H组3年EFS(无事件生存率)为61.1%，依托泊苷组为53.4%。特别是对AML1-ETO阳性的AML，高三尖杉酯碱组的无病生存达到73.6%，明显高于依托泊苷组的52.8%。本研究证明了接受高三尖杉酯碱诱导方案的治疗可显著提高儿童AML的长期生存率。

本研究是目前国内最大的儿童AML研究队列，北京儿童医院为第一作者和通讯作者单位。中国儿童白血病协作组(CCLG)由北京儿童医院牵头，包括来自全国各地的35家分中心，自2015年协作组成立以来，各分中心按照纳、排标准入组病人并按照CCLG-AML 2015方案进行规范治疗，协作组定期进行总结、交流经验及质量监控，确保了多中心研究结果的可靠性及普适性。

北京儿童医院白血病团队不仅牵头了AML全国多中心的研究，自2016年以来的还牵头了儿童早幼粒细胞白血病的多中心研究，其中CCLG-APL 2016方案的研究结果也于2021年发表在JCO杂志上。近期，JCO期刊再次发表了我院白血病团队牵头开展的CCLG-AML 2015研究的结果，这一成果不仅得到了国际同行的高度认可，也展现了中国儿童白血病研究在世界舞台上的重要地位。这一成果无疑将激励团队为未来的国际儿童白血病研究发声，更好地为儿童健康事业贡献力量。

血液一科

附原文地址：https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.22.02836