2025年2月28日，第十八届国际罕见病日之际，由中国罕见病联盟，北京罕见病诊疗与保障学会主办，首都医科大学附属北京儿童医院血液病科承办的“儿童罕见出凝血疾病分会筹备会暨国际罕见病日培训会”成功召开。

此次会议旨在筹备儿童罕见出凝血疾病分会，建立跨学科合作平台，提升儿童罕见病的诊疗能力，并呼吁社会关注儿童罕见病患者的需求。会议由血液病科主任吴润晖教授主持，中国罕见病联盟理事长李林康、北京儿童医院张国君书记等多位领导和专家出席并致辞。

吴润晖教授强调了儿童罕见病防治的重要性，并表达了建立分会的希望，以更好地服务于儿童罕见病患者。李林康理事长祝贺分会成立，期待提升儿童罕见病疾病诊疗能力，呼吁社会关注罕见病患者的需求。张国君书记强调了多学科合作的重要性，期待分会为更多孩子做出贡献。名誉主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授和中国医学科学院北京协和医学院血液病医院杨仁池教授分别致辞，强调了成立分会的重要性，以应对儿童罕见病的诊断与治疗挑战，推动多学科合作，促进科普宣传与患者教育。胡豫教授指出，分会的成立未来将为患儿带来希望与光明。

筹备会中，专家们分享了儿童罕见出凝血疾病的现状与挑战，强调了早诊早治和个性化管理的重要性。与会者讨论了分会的成员构架和未来目标，计划于2025年5月举办正式成立大会，进一步推动该领域的发展。会议还提出了未来的工作计划，包括学术交流、医生培训、帮扶计划、科普宣传、科研提升，以及建立规范便捷的多中心医患数据登记系统，以建立更加完善的儿童出凝血疾病诊疗体系。专家们一致认为，通过协作与努力，分会将为儿童罕见出凝血疾病患者带来更好的医疗服务和综合关怀。

儿童罕见出凝血疾病国际罕见病日培训会上，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液肿瘤科主任医师胡群教授介绍了血友病现有治疗挑战与创新药物研发进展。南京医科大学附属儿童医院血液肿瘤科主任方拥军教授介绍了血友病领域的医患共决策。与会专家们共同讨论了如何应用综合评价体系和SDM系统，帮助创新疗法更好融入当下血友病诊疗路径。

会议最后，成都市妇女儿童中心医院李晓静教授总结了讨论内容，强调医务人员需在治疗中考虑疗效、成本及患者的依从性，呼吁关注医保支付及患者经济负担问题。与会专家对未来的工作充满期待，并表示将继续保持沟通与合作，共同推动儿童罕见病的研究与治疗。

本次会议的成功召开标志着儿童罕见出凝血疾病分会的成立向前迈出重要一步，期待未来为儿童罕见病患者带来更多的希望与支持。

血液二党支部、血液病科