近日，北京儿童医院干细胞移植科通过多学科协作，成功救治了一名横纹肌肉瘤继发极重型再生障碍性贫血的患儿，为患儿重建了造血及免疫系统，使其摆脱长期的输血依赖。

患儿小念（化名）在2年半前左侧腮腺区出现包块，后经诊断为恶性肿瘤——横纹肌肉瘤，原发部位为左颞部，但肿瘤已广泛延伸至颅内多个部位，恶性程度高。经过以肿瘤内科苏雁副主任为核心的实体瘤团队的规范、有序化疗后，原发病虽得到有效控制，但小念的血象却逐渐出现进行性下降，随后出现了反复感染、鼻衄、皮肤青紫、瘀斑等症状，血液病科再障组的马洁主任医师经过相关排查后，最终确诊为继发性极重型再生障碍性贫血。

随后，小念一家人忐忑地来到干细胞移植科就诊，医生根据她的病情，决定为小念进行异基因造血干细胞移植以重建造血系统。幸运的是，中华骨髓库为小念找到了一名非常有爱心的供者。经过预处理和干细胞回输，小念的移植过程较为顺利。

但在细胞植入后，却出现了移植物抗宿主病出血性膀胱炎、BK病毒、疱疹病毒感染、败血症、血栓性微血管病变等多种并发症，治疗和恢复难度大大增加。在干细胞移植科副主任秦茂权、贾晨光的密切关注下，以及朱光华主任医师、王彬主任医师、杨微主治医师、高慧霞医师、魏昂医师的精心治疗下，小念的病情逐渐好转，各种并发症逐渐缓解，血象稳定下来，不再需要红细胞或血小板的输注，达到了出院标准。

再生障碍性贫血是由多种原因引起的造血功能衰竭，表现为外周血呈全血细胞减少的一组疾病，其基本的病理生理异常是造血干细胞减少伴/不伴骨髓基质功能异常，临床上相当部分的患者病因未明，但对于可找到病因的，如氯霉素、苯、病毒感染、电离辐射、放疗、化疗药物损伤所致者则称为继发性再生障碍性贫血。

小念一开始因患有恶性肿瘤，肿瘤侵犯性强，恶性程度高，需要大剂量、长疗程的化疗去尽快控制病情、挽救生命，但在肿瘤细胞侵犯骨髓腔及细胞毒性药物的双重打击下，患儿的骨髓微环境及造血干细胞受到了显著的毁损，而导致了造血功能的衰竭，干细胞移植科可通过重建患者的造血及免疫系统为这类孩子带去治疗的新希望。此次成功救治，不仅为小念一家带来了希望，也为因接受放疗/化疗后引起造血功能衰竭的患者提供了新的治疗选择和安全屏障。北京儿童医院干细胞移植科将继续努力，为更多患儿带去生命的曙光。

干细胞移植科